近日，湖南医药学院第一附属医院（原怀化市第三人民医院）勇担区域医疗使命，依托多学科协作（MDT） 模式，成功实施怀化地区首例粘多糖贮积症 Ⅱ 型规范化酶替代治疗。以精准医疗践行 “人民至上、生命至上” 理念，为区域罕见病诊疗体系建设写下里程碑式一笔。

粘多糖贮积症Ⅱ型是临床罕见的遗传性代谢疾病，可造成全身多脏器不可逆损伤，诊疗技术门槛高、专用药物稀缺。据了解，患者小宇（化名）2025年11月确诊粘多糖贮积症 Ⅱ 型，从此便开始了每周一次的长期往返省级医院住院治疗，高额的治疗费用、往返奔波的辛劳以及异地就医的诸多不便，让患者及家属迫切期盼实现本地规范化治疗。

群众的急难愁盼，就是医院攻坚所向。接到患儿家属通过上级主管部门转达的就医诉求后，湖南医药学院第一附属医院党委高度重视、高位统筹、靠前部署，第一时间集结儿科、药学部、医保管理部等核心力量联动攻坚。面对本地无先例、药品管理严苛、输注风险高、医保衔接复杂四大难题，医院坚持“患者需求导向、技术标准引领、安全底线思维”，全力推进诊疗落地：儿科团队由主任鄢军领衔，对接省级专家复盘诊疗路径，制定个体化长效治疗方案；药学部开辟罕见病特药绿色通道，专人对接药品渠道、全程药学监护，确保艾度硫酸酯酶 β 注射液（国内唯一 MPS Ⅱ 酶替代治疗药物）及时安全供应；医保部门同步落实罕见病医保报销政策，最大限度减轻患者经济压力。

经过多部门协同攻坚、层层把关，5月29日，艾度硫酸酯酶 β 注射液顺利输注至小宇体内，怀化地区首例粘多糖贮积症 Ⅱ 型酶替代治疗圆满完成。治疗期间，医护团队精细化管控输注时长与速度，全程监测生命体征，耐心指导居家护理要点，用专业与温情筑牢安全防线。

目前，患儿病情平稳、体征良好，关节活动度改善，治疗效果显著。“不用再跑长沙，在家门口就能用上救命药，医院的技术和服务让我们全家都倍感温暖！”6月12日家属专程送来两面锦旗，向医院儿科与药学部团队致以诚挚谢意。

此次高难度专科诊疗的成功突破，是湖南医药学院第一附属医院深耕民生医疗、深化医改惠民举措、深入推行暖心服务的鲜活实践，更是该院区域重症疑难疾病综合救治实力与多学科协作能力跨越式跃升的有力佐证。长期以来，该院始终坚守公立医院公益底色，聚焦群众就医急难愁盼，依托成熟的多学科协作诊疗模式，精准破解疑难复杂疾病“确诊难、施治难”的诊疗痛点；搭建完善的精准用药保障体系，打通特殊病种“购药难、成本高、随访弱”的民生堵点；深耕标准化、规范化诊疗体系建设，补齐区域高端诊疗技术短板，全力推动优质医疗资源下沉基层、服务群众，真正让辖区群众实现就近就医、同质诊疗、减负就医，切实把暖心惠民的医疗服务落到实处、暖到民心。

下一步，湖南医药学院第一附属医院将持续坚守“人民至上、生命至上”理念，持续完善疑难病症诊疗机制与特殊药品保障长效机制，深耕高精尖诊疗技术攻坚，持续夯实区域医疗中心核心服务能力，让广大边区群众在家门口就能享受优质、同质、便捷的高端医疗服务，持续提升群众就医获得感与幸福感。

一审：瞿   娟

二审：鄢   军

三审：江   凌